骨髓瘤

多发性骨髓瘤是一种在一种叫做浆细胞的白血球中形成的癌症。健康的浆细胞通过制造识别和攻击病菌的抗体来帮助你对抗感染。

在多发性骨髓瘤中，癌性浆细胞在骨髓中积聚，排挤健康的血细胞。癌细胞不是产生有用的抗体，而是产生可能导致并发症的异常蛋白质。

多发性骨髓瘤的治疗并不总是需要立即进行。如果多发性骨髓瘤生长缓慢，并且没有引起症状和体征，你的医生可能会建议密切监测而不是立即治疗。对于需要治疗的多发性骨髓瘤患者，有许多选择可以帮助控制疾病。

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骨髓是所有骨骼中心腔内的柔软海绵状组织。它是一个有限的空间，所有不同类型的血细胞都是在这里制造的，营养物质和其他资源也是在这里供应的，以帮助这些细胞生长。血细胞保持我们的身体健康和正常运作。更具体地说，在骨髓中产生的不同类型的血细胞包括：

• 红血球。这些细胞将氧气和其他物质带到身体的所有组织和器官；
• 白血球。这些细胞对抗感染；
• 血小板。血小板帮助血液凝固。

每天在骨髓中产生数以千亿计的新血细胞，为你的身体不断提供新鲜、健康的细胞。白血病是如何发展的？白血病是如何影响身体的？

多发性骨髓瘤的体征和症状可以是不同的，在疾病的早期，可能没有任何体征。当症状和体征出现时，它们可能包括：

• 骨痛，特别是在你的脊柱或胸部；
• 恶心；
• 便秘；
• 食欲不振；
• 精神迷糊或混乱；
• 疲劳；
• 频繁的感染；
• 体重下降；
• 腿部虚弱或麻木；
• 过度口渴。

目前还不清楚骨髓瘤的原因。

医生知道骨髓瘤始于你的骨髓中的一个异常浆细胞--骨髓是一种柔软的、产血的组织，填充在你大多数骨骼的中心。该异常细胞迅速繁殖。

因为癌细胞不会像正常细胞那样成熟和死亡，它们不断积累，最终压倒了健康细胞的产生。在骨髓中，骨髓瘤细胞排挤健康血细胞，导致疲劳和无法对抗感染。

骨髓瘤细胞继续试图产生抗体，就像健康的浆细胞一样，但骨髓瘤细胞产生的异常抗体是身体无法使用的。相反，这些异常的抗体（单克隆蛋白，或M蛋白）在体内堆积，并导致肾脏受损等问题。癌细胞还可以导致骨骼的损伤，增加骨折的风险。

与意义未定的单克隆遗传病（MGUS）的联系

多发性骨髓瘤开始时几乎总是作为一种相对良性的疾病，称为意义未定的单克隆遗传病（MGUS）。

与多发性骨髓瘤一样，意义未定的单克隆遗传病的特点是血液中存在M蛋白--由异常的浆细胞产生。然而，在意义未定的单克隆遗传病中，M蛋白的水平较低，不会对身体造成损害。

有时多发性骨髓瘤是在医生对其他疾病进行血液检查时意外发现的。如果你的医生根据你的体征和症状怀疑你可能患有多发性骨髓瘤，也可以诊断出它。

用于诊断多发性骨髓瘤的测试和程序包括：

• 血液检查。对你血液的实验室分析可能会发现骨髓瘤细胞产生的M蛋白。另一种由骨髓瘤细胞产生的异常蛋白--称为β-2-微球蛋白--可能在你的血液中检测到，并为你的医生提供关于骨髓瘤的侵略性的线索。此外，检查你的肾功能、血细胞计数、钙水平和尿酸水平的血液测试可以为你的医生提供诊断线索。
• 尿液检查。分析你的尿液可能显示M蛋白，当它们在尿液中被检测到时被称为Bence Jones蛋白；
• 检查你的骨髓。你的医生可能会取出一个骨髓样本进行实验室检查。该样本是用一根长针插入骨头来收集的（骨髓抽吸和活检）。在实验室里，该样本会被检查出骨髓瘤细胞。专门的测试，如荧光原位杂交（FISH）可以分析骨髓瘤细胞以确定基因突变。
• 影像学检查。可建议进行影像学检查以检测与多发性骨髓瘤有关的骨骼问题。测试可能包括X射线、MRI、CT或正电子发射断层扫描（PET）。

你可能接受哪种治疗组合取决于你是否被认为是骨髓移植的良好候选人。这取决于你的疾病进展的风险，你的年龄和你的整体健康。

• 如果你被认为是骨髓移植的候选人，你的初始治疗将可能包括一个组合的治疗，如靶向治疗、免疫治疗、皮质激素，有时还有化疗。

你的造血干细胞很可能在你接受了几个月的治疗后被收集。你的细胞被采集后，可能很快就会进行骨髓移植，或者移植可能被推迟到复发后（如果发生的话）。在某些情况下，医生建议对多发性骨髓瘤患者进行两次骨髓移植。

骨髓移植后，你可能会接受靶向治疗或免疫治疗作为维持治疗，以防止骨髓瘤的复发。

• 如果你不被认为是骨髓移植的候选人，你的初始治疗可能包括一个组合治疗，如靶向治疗、免疫治疗、皮质类固醇，有时还包括化疗。
• 如果你的骨髓瘤复发或对治疗没有反应，你的医生可能会建议重复最初帮助你的另一个疗程。另一个选择是尝试一种或多种通常作为一线治疗的其他治疗方法，可以单独使用或联合使用。

对一些新的治疗方案的研究正在进行，你可能有资格参加临床试验，以获得这些实验性治疗。请与你的医生讨论你可以获得哪些临床试验。

• 临床试验。请参考我们另外一个页面：今天使用未来的疗法。

由于多发性骨髓瘤可引起一些并发症，你可能也需要对这些特定的情况进行治疗。比如说。

• 骨骼疼痛。止痛药、放疗和手术可能有助于控制骨痛；
• 肾脏并发症。有严重肾脏损伤的人可能需要透析；
• 感染。你的医生可能推荐某些疫苗来预防感染，如流感和肺炎；
• 骨质疏松。你的医生可能会建议使用健骨药物来帮助防止骨质流失；
• 贫血。如果你有持续的贫血，你的医生可能建议用药物来增加你的红细胞数量。

活动性骨髓瘤的一线治疗：

在过去的十年中，各种药物类别中的许多新药已经上市，并对多发性骨髓瘤的治疗有效。理想情况下，你的一线治疗（也称为诱导或一线治疗）应该是：

• 有效控制疾病；
• 逆转骨髓瘤相关的并发症；
• 降低早期死亡的风险；
• 耐受性良好，毒性最小或可控，并且；
• 不影响对干细胞采集的需求。

一些关于初始治疗的首要建议：

许多研究表明，对于身体条件良好、新诊断的患者，三药联合治疗比两药联合治疗更有优势。

在以色列和美国美国，对身体条件良好、符合移植条件的患者最常用的诱导疗法是Velcade®（硼替佐米）、Revlimid®（来那度胺）和低剂量dexamethasone（VRd）的组合。

其他诱导疗法包括以下几种：

• Velcade（硼替佐米）、Cytoxan®（环磷酰胺）和dexamethasone（VCD或CyBorD）；
• Velcade（硼替佐米）、Thalomid®（沙利度胺）和dexamethasone（VTD）；
• Revlimid（来那度胺）和dexamethasone（Rd）；
• Velcade (硼替佐米)和dexamethasone(Vd)；
• VRd Lite (Velcade、Revlimid和dexamethasone的剂量和时间减少)；
• Darzalex Faspro ®（daratumumab和hyaluronidase）、Velcade（bortezomib）、Alkeran®（美兰）和prednisone；
• Darzalex Faspro (daratumumab 和 hyaluronidase), Revlimid (lenalidomide) 和dexamethasone；
• Darzalex Faspro (daratumumab 和 hyaluronidase), Velcade (bortezomib), Thalomid (thalidomide), 和 dexamethasone。

在达到诱导治疗的最大反应后，你的医生可能会建议进行自体干细胞移植（ASCT），然后进行维持治疗。如果你不适合做自体干细胞移植或因其他原因拒绝移植，你的医疗团队可能会与你讨论持续治疗。持续治疗直到疾病进展的好处已被充分证明可以提高生存率，但不是每个病人都需要或适合。必须考虑到持续治疗的其他因素，以及每个病人的多发性骨髓瘤的特点。

新诊断的多发性骨髓瘤患者的治疗

proteasome inhibitor和 immunomodulatory agent plus the steroid 加 dexamethasone的组合。

所有符合移植条件的患者应及早考虑进行自体干细胞移植。