2022年12月15日，在以色列的两位患者，已经成为世界上第一批开始接受一种新的新的疗法治疗退行性脊髓侧索硬化症药物的人，这种药物旨在减缓这种退化性疾病的进展。以康咨询联合以色列医院，为中国患者提供免费医疗评估，客服微信：13714483848。
Tofersen，像硬膜外注射一样注入脊柱，为以色列特拉维夫苏拉斯基医疗中心的两名患者带来了新的希望。纳基斯和摩西。纳基斯因渐冻症失去了一个兄弟，然后她在六个月前被诊断出患有该疾病。她说，现在她已经开始使用这种药物，对自己的命运不那么害怕了。摩西说："当我被诊断出患有这种疾病时，我非常害怕，因为我不希望发生在我哥哥身上的事情发生在我身上。我对新的治疗方法感到非常兴奋，我希望它能给我带来良好的生活质量，并与我的家人多相处更多年"。
Tofersen由美国的百健公司开发，已经从美国食品和药物管理局获得了 "同情性使用 "计划的绿灯，该计划允许在全面监管批准之前对特定的病人进行治疗。以色列在药品监管方面倾向于效仿美国，因此允许该药物在以色列特拉维夫苏拉斯基医疗中心使用，负责患者治疗的薇薇安教授说，到目前为止，全世界只有几十名患者接受使用了这种药物，以色列也成为早期就可以为患者使用的国家。他说这是一种可能改变游戏规则的治疗方法，接受这种治疗的患者仍然能够交流，能够吞咽，并且能够使用他们的四肢，我们希望这种药物能够减缓他们的病情恶化，使他们能够更长时间地保持这些能力。
与目前对这种疾病有限的治疗方法相比，这种药的效果是非常重要的。
然而Tofersen并不适合所有渐冻症患者，因为这种疾病有不同的原因促进渐冻着的发病。，Tofersen旨在帮助那些因SOD1基因故障而导致疾病的患者。。这是一种人人都会产生的蛋白质，但当产生过量时，似乎对疾病中的运动神经元有毒性作用。产生hSOD1的SOD1基因的缺陷是问题的原因。Tofersen通过抑制hSOD1的产生而发挥作用，试图抵消SOD1缺陷的影响。
薇薇安教授说，虽然只有少数渐冻症病例是由SOD1基因引起的，但她相信Tofersen背后的基本技术将适用于因其他基因而导致的患者。
"她说："重要的是要注意，这不仅是对有这种特定SOD1缺陷的病人的技术突破，而且也是对其他病人的技术突破，因为利用同样的技术，有可能开发和创造针对其他基因缺陷的特定药物。"这给了我们希望"。